Căn bệnh mà Stephen Hawking mắc phải có thể sẽ mở đầu cho những phương pháp điều trị tiên tiến?

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) sẽ triệu tập một hội đồng chuyên gia bên ngoài để thảo luận về việc liệu dữ liệu thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp AMX0035 của Amylyx ở những bệnh nhân mắc bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS) có hỗ trợ sự chấp thuận của cơ quan quản lý hay không.

Liệu pháp này đã nhận được sự quan tâm rộng rãi từ cộng đồng bệnh nhân ALS vì hiện tại chỉ có hai liệu pháp được FDA chấp thuận trong lĩnh vực bệnh ALS và chúng không làm thay đổi đáng kể diễn biến của bệnh. Đối với căn bệnh 100% tử vong này, bệnh nhân luôn cần có những phương án điều trị sáng tạo.

Nhắc đến ALS, có lẽ độc giả đã từng nghe đến "Ice Bucket Challenge", một cuộc gây quỹ từng khuynh đảo mạng xã hội. Nhà vật lý nổi tiếng Stephen Hawking đã từng dũng cảm chiến đấu chống lại bệnh ALS trong một thời gian dài. Tuy nhiên theo thời gian, các tế bào thần kinh vận động trong não và cột sống của những người mắc bệnh tiếp tục chết, dẫn đến tình trạng yếu cơ và tê liệt, từ mất khả năng đi lại đến không thể nói, nuốt và thở. Những người mắc bệnh ALS chỉ sống trung bình 4 năm sau khi được chẩn đoán.